Sus investigaciones descubrieron el papel que desempeñan las hormonas pituitarias en la regulación de los niveles de azúcar, o glucosa, en la sangre. Extirpó fragmentos de glándula pituitaria en perros descubriendo que sin el lóbulo anterior de la glándula, los animales se volvían más sensibles a la insulina. Cuando se les inyectaba un extracto del lóbulo anterior, esa sensibilidad decrecía. Si a un animal que padecía diabetes se le administraban grandes dosis del extracto, su estado empeoraba y si se administraban grandes dosis a animales sanos, era posible inducir en ellos la enfermedad.
Fue presidente de la Sociedad Argentina de Biología y de la Academia Nacional de Medicina de Buenos Aires. Por su oposición al nazismo, que apoyaba el gobierno argentino, fue destituido de su cargo universitario. Apoyado por la Fundación Rockefeller, fundó su propio instituto privado, el Instituto de Biología y Medicina Experimental, y fue nombrado catedrático Hitchcock de fisiología de la Universidad de California en 1948.
Tras el exilio de Juan Domingo Perón en 1955, fue invitado a ocupar de nuevo su antiguo cargo. En 1958 creó el Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (CONICET). Junto con Carl y Gerty Cori fue galardonado en 1947 con el Premio Nobel de Fisiología y Medicina, convirtiéndose en el primer premio Nobel sudamericano. falleció en Buenos Aires el 21 de septiembre de 1971.
En su homenaje desde el año 1982 cada 10 de abril , se celebra el día de la ciencia y de la técnica.
